ΔΕΛΤΙΟ ΕΙΔΗΣΕΩΝ
Η εταιρεία MeiraGTx ανακοινώνει θετικά κλινικά δεδομένα που καταδεικνύουν τη θεραπεία με αξιοποίηση θεραπευτικού παράγοντα AAV-RPGRΗ (με χρήση αδενοιού μεταφορέα) που αποτελεί μια διερευνητική γονιδιακή θεραπεία που βελτιώνει την όραση σε ασθενείς με φυλοσύνδετη μελαγχρωστική αμφιβλ/παθεια (X-Linked Retinitis Pigmentosa-ΧLRP)
MeiraGTX, 17 Ιουλίου 2020
Σημαντική βελτίωση στην όραση καταδείχθηκε στην κλινική μελέτη – φάση που δοκιμάστηκε η κλιμάκωση της δόσης με αξιοποίηση του θεραπευτικού παράγοντα AAV-RPGR, όπου βρέθηκε να είναι γενικά ανεκτή. Αυτά τα αρχικά αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής παρουσιάστηκαν ως προφορική αναφορά στην Αμερικανική Εταιρεία Ειδικών αμφιβληστροειδούς (ASRS).
Η εταιρεία MeiraGTx και η εταιρεία Janssen Pharmaceuticals, Inc. (Janssen), μία από τις Janssen Pharmaceutical Company της Johnson & Johnson, αναπτύσσουν από κοινού το θεραπευτικό παράγοντα AAV-RPGR ως μέρος μιας ευρύτερης συνεργασίας για την ανάπτυξη και διάθεση στην αγορά γονιδιακών θεραπειών για τη θεραπεία κληρονομικών παθήσεων του αμφιβλιστροειδού.
Η τρέχουσα κλινική δοκιμή φάσης 1/2 MGT009 αποτελείται από τρεις φάσεις: (α) κλιμάκωση χορηγούμενης δόσης, (β) επιβεβαίωση δόσης και (γ) επέκταση δόσης. Στη φάση που κλιμακώνεται η χορηγούμενη δόση σε 10 ασθενείς, στους ενήλικες χορηγήθηκε χαμηλή, ενδιάμεση ή υψηλή θεραπευτικού παράγοντα δόση AAV-RPGR. Κάθε ασθενής υποβλήθηκε σε υποαμφιβληστροειδική εγχυση του θεραπευτικού παράγοντα AAV-RPGR στον οφθαλμό που επηρεάστηκε περισσότερο κατά την έναρξη της θεραπείας. Ο άλλος οφθαλμός του ασθενούς χρησίμευσε ως μάρτυρας (για σύγκριση). Το κύριο τελικό σημείο της δοκιμής είναι η ασφάλεια, με δευτερεύοντα τελικά σημεία που αξιολογούν τις αλλαγές στην οπτική λειτουργία σε προκαθορισμένα χρονικά σημεία μετά τη θεραπεία.
Σε έξι μήνες παρουσιάστηκε σημαντική βελτίωση της ευαισθησίας του αμφιβληστροειδούς, σε ασθενείς που έλαβαν χαμηλή και ενδιάμεση δόση του θεραπευτικού παράγοντα AAV-RPGR. Η βελτίωση ήταν εμφανής στις πρώτες αξιολογήσεις της περιμετρίας στην όραση μετά τη θεραπεία στους τρεις μήνες, με βελτιώσεις γενικά διατηρούμενες ή αυξημένες στους έξι μήνες. Σημαντικές διαφορές κατά τη διάρκεια ενός έτους παρατηρήθηκαν στην ευαισθησία του αμφιβληστροειδούς μεταξύ των οφθαλμών που υποβλήθηκαν σε αγωγή και των μη θεραπευμένων οφθαλμών. Με βάση την ισχυρή ασφάλεια και τις ενδείξεις αποτελεσματικότητας που παρατηρήθηκαν στη φάση της μελέτης με χορήγηση κλιμακούμενης δόσης, οι χαμηλές και οι μεσαίες δόσεις επιλέχθηκαν για χρήση στην έρευνα τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενη φάσης.
Τα αρχικά δεδομένα δείχνουν επίσης ότι η θεραπεία με τον θεραπευτικό παράγοντα AAV-RPGR έχει τη δυνατότητα να σταθεροποιήσει ή να επιβραδύνει την προοδευτική απώλεια όρασης. Αυτά τα αποτελέσματα υποστηρίζουν την αξιοποίηση του θεραπευτικού παράγοντα AAV-RPGR ως σημαντική πρόοδος στη θεραπεία του XLRP, ασθένεια για την οποία δεν υπάρχει επί του παρόντος διαθέσιμη θεραπευτική επιλογή.
Για την Πανελλήνια Ένωση Αμφιβληστροειδοπαθών,
Απόδοση – Επιμέλεια κειμένου,
Στρατής Χατζηχαραλάμπους.