1η Ανακοίνωση: Είναι σε διαδικασία έγκρισης η νέα γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο του τύπου της Φυλοσύνδετης Μελαχρωστικής Αμφιβληστροειδοπάθειας (ΦΜΑ) (X-linked Retinitis Pinkmentosa-XLRP)
Η Διοίκηση της Πανελλήνιας Ένωσης Αμφιβληστροειδοπαθών (Π.Ε.Α.), με ιδιαίτερο ενθουσιασμό, χαρά και αισιοδοξία ανακοινώνει την ολοκλήρωση των ερευνητικών εργασιών που οδήγησαν στη διαμόρφωση μιας νέας γονιδιακής θεραπείας για τη νόσο του τύπου της Φυλοσύνδετης Μελαχρωστικής Αμφιβληστροειδοπάθειας (ΦΜΑ) (X-linked Retinitis Pinkmentosa-XLRP), γνωστή με την ονομασία LUMEOS.
Η Retina International, η Διεθνής Οργάνωση Αμφιβληστροειδούς, που εκπροσωπεί συλλόγους πασχόντων από σπάνιες εκφυλιστικές κληρονομικές παθήσεις του βυθού του οφθαλμού και της όρασης, απέστειλε στις 9 Ιουνίου 2025 ηλεκτρονικό μήνυμα με το οποίο ενημέρωσε την παγκόσμια κοινότητα αναφορικά με την ολοκλήρωση της Φάσης 3 μιας ερευνητικής μελέτης που ανέδειξε τη γονιδιακή θεραπεία για τη νόσο τύπου XLRP (ΦΜΑ). Η έρευνα LUMEOS σχεδιάστηκε και υλοποιήθηκε στις Ηνωμένες Πολιτείες με την ενίσχυση του αντίστοιχου οργανισμού πασχόντων Foundation Fighting Blindness – FFB (Ίδρυμα Ενάντια στην Τυφλότητα) και με την επιστημονική συνδρομή ακαδημαϊκών φορέων και εργαστηρίων της φαρμακευτικής εταιρείας Johnson & Johnson.
Συγκεκριμένα στο σχετικό Δελτίο Τύπου που εκδόθηκε αναφέρονται:
«Θα θέλαμε να μοιραστούμε μια σημαντική ενημέρωση από τον οργανισμό-μέλος της RI, το Ίδρυμα Ενάντια στην Τυφλότητα (Foundation Fighting Blindness), σχετικά με τη Φάση 3 της κλινικής μελέτης – LUMEOS για την φυλοσύνδετη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια (X–linked retinitis pigmentosa XLRP).
Ερευνητές και υποστηρικτές βασιζόμενοι στις αναφορές σημαντικής βελτίωσης της όρασης σε άτομα που έλαβαν διμερή θεραπεία με bota-vec στο πλαίσιο της κλινικής μελέτης LUMEOS, παροτρύνουν την φαρμακευτική εταιρία Johnson & Johnson να καταθέσει την Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (Biologics License Application – BLA) στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (Food & Drug Administration-FDA), καθώς και στις άλλες ρυθμιστικές αρχές, όπως Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (European Medicines Agency-EMA) και Ρυθμιστική Υπηρεσία Φαρμάκων και Προϊόντων Υγειονομικής Περίθαλψης (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency–MHRA) στο Ηνωμένο Βασίλειο.
Η εξέλιξη αυτή, έχει ιδιαίτερη σημασία για την κοινότητα των πασχόντων από την νόσο τύπου XLRP (ΦΜΑ), καθώς και για την ευρύτερη κοινότητα των κληρονομικών εκφυλιστικών παθήσεων του αμφιβληστροειδούς (inherited retinal degeneration-IRD), δεδομένης της μεγάλης ανεκπλήρωτης ανάγκης για αποτελεσματικές θεραπείες.
Πολλοί συμμετέχοντες έχουν αναφέρει σημαντική βελτίωση του επιπέδου της όρασης, και έτσι αναγεννιέται ελπίδα για μια ενδεχόμενη νέα θεραπευτική επιλογή.
Οι εκπρόσωποι των ασθενών πιστεύουν, ότι τα αποτελέσματα της μελέτης – στο σύνολό τους – υποδεικνύουν τόσο την ασφάλεια όσο και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας και αναδεικνύουν την πραγματικά υποσχόμενη διαφορά στις ζωές των ανθρώπων.
Οι πάσχοντες που συμμετείχαν στην κλινική μελέτη, ανέφεραν ότι η βελτίωση της όρασής τους μετά τη θεραπεία που έλαβαν στο πλαίσιο της Φάσης 3 της κλινικής μελέτης – LUMEOS, επηρέασε σημαντικά τις ζωές τους.
«Η βελτίωση της όρασης που παρατηρήθηκε στην κλινική μελέτη LUMEOS, επιδρά στην ζωή του ασθενή που είναι υπό θεραπεία. Τόσο οι αντικειμενικές μετρήσεις όσο και οι υποκειμενικές αναφορές των ασθενών καταδεικνύουν σαφή και σημαντική αποτελεσματικότητα», δήλωσε ο Todd Durham, PhD, Αντιπρόεδρος Κλινικών Αποτελεσμάτων και Έρευνας στο Ίδρυμα Ενάντια στην Τυφλότητα.
Μαρτυρίες / σχολια ασθενών από τη δοκιμή με bota-vec:
«Ο γιος μας, Μάθιου, υποβλήθηκε σε γονιδιακή θεραπεία τον Μάρτιο του 2024 μέσω της κλινικής δοκιμής LUMEOS. Έκτοτε, έχουμε δει σημαντική βελτίωση στην όρασή του — ιδιαίτερα σε συνθήκες χαμηλού φωτισμού και τη νύχτα. Δραστηριότητες που κάποτε ήταν απογοητευτικές ή δύσκολες, όπως το να κινείται με ασφάλεια σε σκοτεινά δωμάτια ή να περπατά έξω μετά το ηλιοβασίλεμα, έχουν γίνει αισθητά ευκολότερα. Αυτές οι αλλαγές που έχουν επέλθει, προσδίδουν αίσθηση ανεξαρτησίας και αυτοπεποίθησης στην καθημερινότητά του».
Ένας άλλος ασθενής αναφέρει: «Είδα αστέρια για πρώτη φορά και σύννεφα τη νύχτα! Ήταν καταπληκτικό!».
Επίσης αναφέρεται: «Η θεραπεία βελτίωσε σημαντικά την όρασή μου. Παλαιότερα χρειαζόμουν μπαστούνι τη νύχτα και μερικές φορές και την ημέρα — πλέον δεν το χρειάζομαι». «Η βελτίωση στην όρασή μου μετά την επέμβαση ήταν απλά αξιοσημείωτη. Έχοντας βιώσει προσωπικά τα σημαντικά οφέλη στο μάτι που υποβλήθηκε σε θεραπεία, θα έκανα τα πάντα για να έχω την ίδια ευκαιρία και για το άλλο μου μάτι».
Σύνοψη των αποτελεσμάτων των 52 εβδομάδων της LUMEOS:
Στην κλινική μελέτη Φάσης 3, πολλοί ασθενείς που έλαβαν θεραπεία παρουσίασαν βελτίωση της όρασης, όπως σημειώθηκε και αποτυπώθηκε με την μέτρηση οπτικής οξύτητας υπό χαμηλό φωτισμό (LLVA), στατική περιμετρία (οπτικά πεδία) και με την αξιολόγηση κινητικότητας με την οπτική καθοδήγηση (VMA).
Η βελτίωση όπως εκτιμήθηκε μετά την LLVA ήταν οι πιο αξιοσημείωτη:
- 46% των ασθενών (25/55) που έλαβαν θεραπεία παρουσίασαν βελτίωση τουλάχιστον 10 γραμμάτων (δύο γραμμών στον πίνακα οπτικής οξύτητας),
- έναντι μόλις 7% (2/30) στην ομάδα ελέγχου (αναβληθείσα θεραπεία).
Η J&J ανέφερε επίσης ότι το 40% (22/55) των ασθενών που έλαβαν θεραπεία εμφάνισαν βελτίωση σε δύο ή περισσότερα καταληκτικά σημεία της μελέτης, ενώ στην ομάδα ελέγχου κανένας (0/30) δεν παρουσίασε τέτοια βελτίωση.
Η Π.Ε.Α. εκφράζει τα συγχαρητήριά της στους ερευνητές, στην φαρμακευτική εταιρεία J & J, καθώς και στο Ίδρυμα Ενάντια στην Τυφλότητα για τα ιδιαίτερα σημαντικά επιτεύγματα που επήλθαν μέσω εφαρμογής της νέας γονιδιακής θεραπείας με την κλινική μελέτη LUMEOS και ευελπιστεί ότι σύντομα θα εκδοθούν οι σχετικές εγκρίσεις από τις αρμόδιες Αρχές των Η.Π.Α. και της Ευρώπης, ώστε η επιστημονική αυτή κατάκτηση να γίνει πραγματικότητα και «φως» για την κοινότητα των πασχόντων.
Με τέτοια θεαματικά βήματα προόδου οι συμπάσχοντές μας δεν μπορεί παρά να αισιοδοξούν και με αγωνία να αναμένουν ανάλογες θεραπείες για παρόμοιους τύπους εκφυλιστικών παθήσεων του αμφιβληστροειδή και της ωχράς κηλίδας. Οι καινοτόμες αυτές εξελίξεις είναι σημαντικό να οδηγήσουν στην συσπείρωση των πασχόντων και στην στενή συνεργασία φορέων, ερευνητών, εταιρειών και της πολιτείας, σε μία κοινή πορεία που θα φέρει την ανεμπόδιστη πρόσβαση στις νέες θεραπείες, αλλά και στη βελτίωση της ποιότητας της όρασης και της καθημερινής ζωής.
Με εκτίμηση
Για το Δ.Σ. της ΠΕΑ
Αθήνα
08 Ιουλίου 2025
2η Ανακοίνωση: Συμπληρωματική Ενημέρωση για τη γονιδιακή θεραπεία bota-vec στο πλαίσιο της έρευνας LUMEOS
Ελπίδα για το Φως: Η Πειραματική Γονιδιακή Θεραπεία της J&J για την Φυλοσύνδετη Μελαγχρωστική Αμφιβληστροειδοπάθεια (XLRP) και το Αβέβαιο Μέλλον της*
*Το παρόν κείμενο αποτελεί μετάφραση από κείμενο – Ανακοίνωση της Retina International
Η ιστορία του Lewis Winton
Για τον πάσχοντα από XLRP, Lewis Winton, ο κόσμος φαίνεται διαφορετικός από το ένα του μάτι. Τους πρώτους μήνες μετά τη γονιδιακή θεραπεία που έλαβε στο δεξί του μάτι, ο Winton συνέχιζε να καλύπτει τον άλλο οφθαλμό με το χέρι του. Ο Winton, 31 ετών, που εργάζεται για το Royal National Institute of Blind People, μια βρετανική οργάνωση για άτομα με τυφλότητα, είναι ένας από τους λήπτες μιας πειραματικής γονιδιακής θεραπείας που ανέπτυξαν οι Johnson & Johnson και MeiraGTx για μια σπάνια και προοδευτική ασθένεια των ματιών, τη φυλοσύνδετη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια (XLRP). Ο Winton έλαβε τη θεραπεία μόνο σε ένα μάτι ενώ συμμετείχε σε μελέτη πρώιμου σταδίου.
Η εμπειρία του Winton μετά τη θεραπεία
Βλέποντας μέσα από το μάτι που είχε λάβει θεραπεία, ο κόσμος φάνηκε πιο ζωντανός. Παρατηρώντας το πρόσωπο της γυναίκας του, θυμάται ότι τα φρύδια της φάνηκαν πιο έντονα και σκουρόχρωμα. Μπόρεσε να διαβάσει αριθμούς πινακίδων, να παρακολουθήσει το ηλιοβασίλεμα που μετατρεπόταν σε λυκόφως, και να διακρίνει το λογότυπο της Netflix πιο κόκκινο και καθαρό.
Παρατηρώντας μόνο το μη θεραπευμένο μάτι, «ήταν σαν να βλέπω τηλεόραση από τη δεκαετία του ’50», είπε ο Winton.
Ωστόσο, το μέλλον της θεραπείας είναι αβέβαιο, καθώς η J&J ανακοίνωσε στις αρχές Μαΐου 2025 ότι «μια μελέτη τελικού σταδίου απέτυχε». Η εταιρεία δήλωσε ότι εξετάζει τα δεδομένα και καθορίζει τα επόμενα βήματα, ενώ ασθενείς όπως ο Winton, ερευνητές και υπερασπιστές πιέζουν την J&J να υποβάλει αίτηση για έγκριση της γονιδιακής θεραπείας που ονομάζεται bota-vec.
Ο José-Alain Sahel, πρόεδρος του Τμήματος Οφθαλμολογίας στο Πανεπιστήμιο του Πίτσμπουργκ, δήλωσε: «Πριν η J & J εγκαταλείψει αυτή τη θεραπεία, θα πρέπει να συζητήσει με τον Οργανισμό Φαρμάκων και Τροφίμων των ΗΠΑ (FDA). Πρέπει να βάλουν όλα τα δεδομένα στο τραπέζι».
Η καθυστέρηση αυτή εγείρει ερωτήματα για το πώς οι προκλήσεις σχεδιασμού κλινικών δοκιμών σπάνιων παθήσεων μπορεί να εμποδίσουν υποσχόμενες θεραπείες, αλλά και τι σημαίνει αυτό για το πεδίο της γονιδιακής θεραπείας, το οποίο χάνει το ενδιαφέρον μεγάλων φαρμακευτικών εταιρειών και επενδυτών.
Η άποψη των ερευνητών
Οι τέσσερις ακαδημαϊκοί ερευνητές που μίλησαν με την ερευνητική ειδησεογραφική πύλη, Endpoints News, λένε πως το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης δεν ήταν ιδανικό, ενώ άλλοι δευτερεύοντες δείκτες έδειξαν ότι η θεραπεία βελτίωσε την όραση ασθενών που διαφορετικά δεν θα είχαν επιλογές θεραπείας.
Επιπλέον, 30 ερευνητές, μεταξύ των οποίων και ο Sahel, που συμμετείχαν στη Φάση 3 της κλινικής μελέτης LUMEOS της J&J, υπέγραψαν επιστολή στις 6 Ιουνίου 2025, καλώντας την εταιρεία να υποβάλει αίτηση στον FDA. Η επιστολή δημοσιεύτηκε από το γνωστό μη κερδοσκοπικό ίδρυμα Foundation Fighting Blindness (FFB) (Ίδρυμα για την Αντιμετώπιση της Τυφλότητας – FFB – ΗΠΑ).
Η Rachel Huckfeldt, Οφθαλμίατρος στο Harvard και το Massachusetts Eye and Ear, που υπέγραψε την επιστολή, είπε: «Αυτή είναι μια αποτυχημένη μελέτη, όχι μια αποτυχημένη θεραπεία. Υπάρχουν τόσοι πολλοί άνθρωποι που θα μπορούσαν να ωφεληθούν, και ελπίζω οι Ρυθμιστικές Αρχές να έχουν την ευκαιρία να την αξιολογήσουν».
Η απόσυρση της φαρμακοβιομηχανίας από τις γονιδιακές θεραπείες σπάνιων παθήσεων
Η απόφαση της J&J για το αν θα υποβάλει την έγκριση της γονιδιακής θεραπείας bota-vec στον FDA έρχεται σε μια κρίσιμη στιγμή. Οι μεγάλες φαρμακευτικές εταιρίες απομακρύνονται από το πεδίο των γονιδιακών θεραπειών για σπάνιες παθήσεις, και ο κλάδος αναρωτιέται αν η επένδυση σε αυτές τις θεραπείες είναι κερδοφόρα.
Ο Jason Menzo, διευθύνων σύμβουλος του Ιδρύματος για την Αντιμετώπιση της Τυφλότητας (FFB – ΗΠΑ), τόνισε ότι αν η J&J αποφασίσει να ζητήσει έγκριση, είναι αβέβαιο πώς ο FDA θα αντιμετωπίσει την αίτηση. Παρότι σπάνιο, ο Οργανισμός έχει εγκρίνει θεραπείες βασισμένες σε δεδομένα από αποτυχημένες κλινικές δοκιμές. Οι νέοι ηγέτες του FDA έχουν δηλώσει επανειλημμένα ότι επιδιώκουν να επιταχύνουν την ανάπτυξη θεραπειών για σπάνιες παθήσεις.
Ο Menzo είπε: «Αυτή θα ήταν μια περίπτωση που θα έθετε σε δοκιμασία τη στάση του FDA. Είναι το ιδανικό παράδειγμα». Το Ίδρυμα για την Αντιμετώπιση της Τυφλότητας (FFB – ΗΠΑ) έχει λάβει χρηματοδότηση από την J&J.
Αν η εταιρεία αποφασίσει να μην ζητήσει έγκριση, αυτό θα είναι ένα ακόμα σημάδι της μειούμενης διάθεσης της φαρμακοβιομηχανίας να επενδύσει σε γονιδιακές θεραπείες. Ο Sahel ανησυχεί ότι κάτι τέτοιο μπορεί να αποθαρρύνει τις επενδύσεις σε μελλοντικές θεραπείες.
Η θέση της φαρμακευτικής εταιρίας MeiraGTx και το μέγεθος της πρόκλησης
Ο Michel Michaelides, επικεφαλής του Τομέα Κλινικής Οφθαλμολογίας στη MeiraGTx και Οφθαλμίατρος στο University College London, δήλωσε: «Αν η δεύτερη μεγαλύτερη φαρμακευτική εταιρεία διστάζει να κυνηγήσει έγκριση, τι σημαίνει αυτό για τις σπάνιες παθήσεις;». Ο Michaelides, που ήταν ένας από τους ερευνητές που ανέπτυξαν τη θεραπεία στο University College London, εξηγεί πως τα δικαιώματα πωλήθηκαν αργότερα στη MeiraGTx, η οποία το 2023 πούλησε τη γονιδιακή θεραπεία στην J&J.
Η νόσος XLRP επηρεάζει περίπου 20.000 ανθρώπους στις ΗΠΑ και την Ευρώπη. Παρά τη σπανιότητα της, θεωρείται μια σχετικά μεγάλη ένδειξη, συγκριτικά με άλλες ασθένειες όπως η συγγενής αμαύρωση Leber, για την οποία υπάρχει η πρώτη και μοναδική γονιδιακή θεραπεία για τα μάτια, το Luxturna της Roche.
Η J&J ανέφερε σε email ότι «εργάζεται για να κατανοήσει το σύνολο των δεδομένων, συμπεριλαμβανομένης της κλινικής σημασίας της βελτίωσης που εμφανίζεται στους περισσότερους δευτερεύοντες δείκτες», και εκφράζει την εκτίμησή της για την υποστήριξη της κοινότητας των πασχόντων.
Η XLRP και η κλινική μελέτη LUMEOS
Η φυλοσύνδετη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια είναι μια γενετική πάθηση που προκαλεί προοδευτική απώλεια όρασης και τύφλωση κυρίως σε αγόρια και άνδρες, με διάγνωση συνήθως από παιδική ή εφηβική ηλικία. Δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες.
Η Leila Sierra, μητέρα του Matthew που έλαβε θεραπεία στη Φάση 3, περιγράφει την απελπισία όταν οι γιατροί λένε «δεν υπάρχει τίποτα να κάνουμε», και πώς ετοιμάζονταν να αντιμετωπίσουν την απώλεια της όρασης, ακόμα και με μαθήματα Μπράιγ. Η οικογένεια ταξίδεψε στη Βοστώνη για τη θεραπεία. Ο Matthew, τώρα 12 ετών, έλαβε τη θεραπεία όταν ήταν 11.
Η XLRP οφείλεται σε γονιδιακή μετάλλαξη που οδηγεί στον θάνατο των κυττάρων του αμφιβληστροειδούς και κύριο σύμπτωμα είναι η απώλεια της νυχτερινής όρασης. Η πειραματική θεραπεία μεταφέρει λειτουργικά γονίδια στον αμφιβληστροειδή με φορείς αδενοϊούς, με στόχο να αναστείλει ή να αντιστρέψει τη βλάβη.
Στη μελέτη LUMEOS της J&J, 95 ασθενείς χωρίστηκαν σε δύο ομάδες: η πρώτη που έλαβε τη θεραπεία και η δεύτερη που ανέβαλε τη θεραπεία για ένα έτος. Το κύριο καταληκτικό σημείο της κλινικής μελέτης, ήταν η βελτίωση στην «αξιολόγηση της κινητικότητας με οπτική καθοδήγηση», δηλαδή πόσο καλά οι ασθενείς πλοηγούνται σε λαβύρινθο με χαμηλό φωτισμό αποφεύγοντας εμπόδια– παρόμοιο τεστ με αυτό του Luxturna. Η βελτίωση στην ομάδα που έλαβε θεραπεία ήταν 13,4% μεγαλύτερη από την ομάδα ελέγχου, αποτέλεσμα όμως δεν ήταν στατιστικά σημαντικό. Η J&J το χαρακτήρισε «κατευθυντικά υποστηρικτικό».
Οι ερευνητές χαρακτήρισαν τα δεδομένα «θορυβώδη», καθώς η ομάδα ελέγχου τα πήγε καλύτερα από το αναμενόμενο. Η θεραπεία όμως βελτίωσε σημαντικά και πιο απλά τεστ όρασης, όπως την οπτική οξύτητα σε χαμηλό φωτισμό (σαν να διαβάζει κανείς έναν πίνακα με γυαλιά ηλίου). Σ’ αυτό το τεστ, το 45% των ασθενών με θεραπεία διάβασε τουλάχιστον δύο επιπλέον γραμμές, σε σύγκριση με 7% στην ομάδα ελέγχου.
Η άποψη των ΕΥ
Ο Jason Comander, Οφθαλμίατρος στο Πανεπιστήμιο του Harvard και στο Ινστιτούτο Όρασης και Ακοής της Μασαχουσέτης, που ήταν χειρουργός στη μελέτη, έγραψε σε email: «Αν είχαν επιλέξει οποιοδήποτε άλλο αποτέλεσμα ως κύριο καταληκτικό σημείο, η έγκριση θα ήταν βέβαιη».
Η Huckfeldt και ο Comander δεν έχουν προσωπικό οικονομικό όφελος από την θεραπεία bota-vec, αλλά το Ινστιτούτο Όρασης και Ακοής της Μασαχουσέτης θα λάβει δικαιώματα σε περίπτωση έγκρισης. Η Huckfeldt επίσης συμβουλεύει την J&J.
Η θεραπεία φάνηκε γενικά ασφαλής, με τις περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες να είναι ήπιες ή μέτριες. Το 70% των συμμετεχόντων εμφάνισε φλεγμονή στο μάτι. Επειδή η θεραπεία χορηγείται απευθείας στο μάτι, δεν έχει τα ίδια προβλήματα ασφάλειας που έχουν άλλες γονιδιακές θεραπείες που ταξιδεύουν σε όλο το σώμα.
Υπάρχει άλλη γονιδιακή θεραπεία για την XLRP σε προχωρημένο στάδιο δοκιμών από την φαρμακευτική εταιρία Beacon Therapeutics, που χρησιμοποιεί ως κύριο καταληκτικό σημείο την όραση με τεστ σε χαμηλό φωτισμό. Η μελέτη σχεδόν έχει ολοκληρωθεί και αναμένονται δεδομένα πριν το τέλος του επόμενου έτους.
Σε μια ασυνήθιστη κίνηση, η J&J δεν δημοσίευσε τα δεδομένα της Φάσης 3 ούτε με δελτίο τύπου ούτε σε ιατρική συνάντηση. Η παρουσίαση του Μαΐου 2025 στο Salt Lake City, όπου συμμετείχε η Ίδρυμα για την Αντιμετώπιση της Τυφλότητας (FFB – ΗΠΑ), δεν είναι διαθέσιμη δημόσια, αν και έχει δημοσιευτεί περίληψη των αποτελεσμάτων.
Ο Winton ελπίζει πως και άλλοι ασθενείς με XLRP θα έχουν την ευκαιρία να λάβουν γονιδιακή θεραπεία, και ο ίδιος θα ήθελε να θεραπεύσει και το δεύτερο μάτι του. Μάθε από τον γιατρό του, Michaelides, πως η J&J ξεκίνησε πρόσφατα μελέτη για θεραπεία του δεύτερου ματιού σε ασθενείς που συμμετείχαν σε πρώιμη δοκιμή. «Αυτό μπορεί να ισχύει για πολλούς που ζουν με την XLRP, αλλά το όνειρό μου δεν είναι να έχω τέλεια όραση – αυτό θα ήταν ιδανικό σε έναν ουτοπικό κόσμο. Το όνειρό μου είναι απλά να έχω κάποια όραση – χρήσιμη, λειτουργική όραση», είπε ο Winton.