Η εταιρεία Apellis ανακοινώνει νέα ανάλυση δεδομένων που δείχνουν την αξία της στοχευμένης θεραπείας με C3. Το Pegcetacoplan επιβραδύνει την εξέλιξη στα πρώιμα στάδια της νόσου σε ασθενείς με Γεωγραφική ατροφία (GA)3
Οκτώβριος 2020, Apellis Pharmaceuticals
Η εκ των υστέρων ανάλυση της μελέτης FILLY Φάσης 2 δείχνει μείωση κατά 39% του ρυθμού εξέλιξης από την αναδυόμενη GA, στα πρώιμα στάδια της νόσου, σε ασθενείς που έλαβαν pegcetacoplan μηνιαία έναντι των ασθενών που έλαβαν ψευδή θεραπεία.
Η πρώτη παρατήρηση της επιβραδυνόμενης εξέλιξης της GA σε μια μελέτη Φάσης 2 σηματοδοτεί το πιθανό όφελος της προηγούμενης παρέμβασης με pegcetacoplan σε ασθενείς με GA.
Τα δεδομένα υποστηρίζουν την υπόθεση ότι η στόχευση του C3 με pegcetacoplan αντιμετωπίζει μια υποκείμενη αιτία ασθένειας, υπερβολική ενεργοποίηση συμπληρώματος, όπως αποδεικνύεται από την επιβραδυνόμενη εξέλιξη της GA.
Το Pegcetacoplan είναι η μόνη στοχευμένη θεραπεία C3 σε κλινικές δοκιμές Φάσης 3 για GA, μια συμπληρωματική οφθαλμική νόσος που προκαλεί τύφλωση, πλήττει περίπου πέντε εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως και δεν έχει εγκεκριμένη θεραπεία.
Στην ανάλυση, παρατηρήθηκε πρόοδος από τα αρχικά στάδια της GA σε προχωρημένη GA στο 50,0% της ομάδας θεραπείας με pegcetacoplan και το 81,8% της ομάδας που έλαβε ψευδή θεραπεία (p = 0,02).
Η μείωση κατά 39% στην εξέλιξη της GA δείχνει ότι το pegcetacoplan επιβραδύνει το ρυθμό εξέλιξης της AMD σε περιοχές του αμφιβληστροειδούς εκτός των βλαβών του GA.
«Τα ευρήματά μας από αυτήν την ανάλυση, δείχνουν ότι το ενδοϋαλώδες pegcetacoplan, σε στοχευμένη θεραπεία με C3, μειώνει σημαντικά το ρυθμό εξέλιξης της GA σε σύγκριση με τους ψευδείς ελέγχους», δήλωσε ο SriniVas Sadda, MD, Πρόεδρος & Επιστημονικός υπεύθυνος του Ινστιτούτου Doheny και επικεφαλής ερευνητής. «Αυτή η μελέτη παρέχει συναρπαστικά στοιχεία για την υποστήριξη της περαιτέρω διερεύνησης του δυναμικού του pegcetacoplan για παρέμβαση κατά τη διάρκεια της GA.»
Η ανάλυση αυτή σε συνεργασία με το Doheny Image Reading Research Lab, περιλάμβαναν ασθενείς με FILLY από τη μηνιαία ομάδα που έλαβε pegcetacoplan (n = 42) και ομάδα θεραπείας (n = 69) που ολοκλήρωσαν την επίσκεψη μελέτης του 12ου μήνα και που δεν ανέπτυξαν εξιδρωματική ή νεοαγγειακή AMD. Ο στόχος της ανάλυσης ήταν να διερευνήσει τις επιπτώσεις του pegcetacoplan στην εξέλιξη της AMD που βασίζεται στο συμπλήρωμα εκτός των βλαβών του GA.
«Οι ασθενείς με γεωγραφική ατροφία βιώνουν αλλαγές στον αμφιβληστροειδή που προχωρούν από πρώιμα στάδια της AMD έως την αρχή της ατροφίας και τελικά τη μη αναστρέψιμη απώλεια όρασης», είπε ο Federico Grossi, MD, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Apellis. «Αυτή η ανάλυση της μελέτης FILLY δείχνει ότι το pegcetacoplan επιβραδύνει την πρόωρη εξέλιξη της νόσου και μπορεί να έχουν τη δυνατότητα να καθυστερήσουν την εμφάνιση GA και την απώλεια όρασης σε ασθενείς.»
Νωρίτερα φέτος, η Apellis ανακοίνωσε την ολοκλήρωση της εγγραφής ασθενών σε εξέλιξη Μελέτης φάσης 3 DERBY και OAKS που διερευνούν το pegcetacoplan σε ασθενείς με δευτερεύον GA σε AMD. Τα αποτελέσματα από αυτές τις βασικές δοκιμές αναμένονται το τρίτο τρίμηνο του 2021.
Σχετικά με το Pegcetacoplan (APL-2)
Το Pegcetacoplan είναι μια ερευνητική, στοχευμένη θεραπεία C3 που έχει σχεδιαστεί για τη ρύθμιση της άμεσης ενεργοποίησης, η οποία μπορεί να οδηγήσει στην έναρξη και την εξέλιξη πολλών σοβαρών ασθένειων. Το Pegcetacoplan είναι ένα συνθετικό κυκλικό πεπτίδιο συζευγμένο με μια πολυαιθυλενο-γλυκόλη-πολυμερές που συνδέεται ειδικά με C3 και C3b. Η Apellis αξιολογεί το pegcetacoplan σε πολλές κλινικές μελέτες συμπεριλαμβανομένης της παροξυσμικής νυκτερινής αιμοσφαιρίνης (PNH), της γεωγραφικής ατροφίας(GA), ασθένεια ψυχρής συγκολλητίνης (CAD) και C3 σπειραματοπάθεια (C3G). Του Pegcetacoplan του παραχωρήθηκε η ονομασία Fast Track από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία της PNH και τη θεραπεία της GA.
Σχετικά με το FILLY
Η FILLY ήταν μια μελέτη με 246 ασθενείς, Φάσης 2, τυχαιοποιημένη, μονή ελεγχόμενη κλινική δοκιμή που αξιολόγησε το pegcetacoplan σε ασθενείς με δευτερογενή GA από την AMD. Διεξήχθη σε περισσότερες από 40 κλινικές περιοχές στις Ηνωμένες Πολιτείες, την Αυστραλία και τη Νέα Ζηλανδία. Το Pegcetacoplan χορηγήθηκε ως ενδοϋαλώδης ένεση κάθε μήνα ή κάθε άλλο μήνα (EOM) για 12 μήνες, ακολουθούμενη από έξι μήνες παρακολούθησης μετά το τέλος της θεραπείας. Το τελικό σημείο πρωταρχικής αποτελεσματικότητας ήταν η αλλαγή στην περιοχή της βλάβης GA από την έναρξη έως και για 12 μήνες.
Σχετικά με το DERBY και το OAKS
Το DERBY (621 εγγεγραμμένοι ασθενείς) και το OAKS (638 εγγεγραμμένοι ασθενείς) είναι η Φάση 3, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλού ελέγχου, ελεγχόμενες ψευδείς μελέτες για τη σύγκριση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας ενδοϋαλώδης pegcetacoplan με ψευδείς ενέσεις σε ασθενείς με δευτερογενή GA έως AMD. Ο πρωταρχικός στόχος των μελετών είναι η αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας του pegcetacoplan σε σύγκριση με ψευδή ένεση σε ασθενείς με δευτερογενή GA έως AMD που αξιολογήθηκαν με μεταβολή στη συνολική έκταση της βλάβης GA από την αρχική τιμή όπως μετρήθηκαν με αυτοφθορισμό (FAF).
Για την Πανελλήνια Ένωση Αμφιβληστροειδοπαθών,
Απόδοση – Επιμέλεια κειμένου,
Στρατής Χατζηχαραλάμπους.